Обращаясь в аптеку из-за очередного хронического или острого респираторного заболевания, мы часто сетуем на высокую стоимость препаратов. Однако в большинстве случаев речь идет о вполне посильных затратах.

Но, к сожалению, бывают заболевания, которые требуют действительно дорогого лечения, недоступного подавляющего большинству людей. Некоторые препараты настолько дорогие, что приобрести их не поможет даже продажа дорогостоящего жилья в крупном городе, например, в Москве.

Лечение некоторыми препаратами стоит более миллиона долларов в год.

Золгенсма — самый дорогой препарат

Лекарство Золгенсма (Онасемноген абепарвовек) применяется при лечении спинальной мышечной атрофии (СМА). Это довольно редкое заболевание, вызванное изменениями в определенных генах. Обычно оно приводит к недостатку белка SMN и гибели двигательных нейронов. По этой причине перестают передаваться сигналы между мозгом и мышцами, в результате чего возникает постепенная мышечная атрофия.

Так как заболевание постоянно прогрессирует, вначале человек утрачивает двигательные навыки. На более поздних этапах пациент теряет способность дышать, что может привести к смерти. В России зарегистрировано около 1000 детей с СМА.

Курс терапии препаратом Золгенсма стоит более 2 миллионов долларов США.

Препарат Золгенсма был одобрен сравнительно недавно — в 2019 году. Он относится к генной терапии и направлен на лечение детской спинальной мышечной атрофии путем замены отсутствующего или неработающего гена SMN1, который является первопричиной CMA. Стоимость одноразовой процедуры составляет 2.125.000 долларов США. Правда, в некоторых случаях достаточно курса стоимостью в 750.000 долларов, а затем ежегодно придется тратить на препарат около 350 000 долларов США.

Зокинви — лекарство для лечения синдрома Хатчинсона-Гилфорда

Синдрома Хатчинсона-Гилфорда еще известен, как заболевание прогерия, при котором происходит ускоренное старение организма из-за генетических дефектов. Продолжительность жизни при этом заболевании колеблется от 7 до 28 лет, но в среднем люди живут 12-13,5 года. Поэтому большинство детей не доживают до совершеннолетия.

Из-за прогерии дети выглядят как старики.

Долгое время терапия при синдроме Хатчинсона-Гилфорда заключалась в поддержании организма и лечении осложнений. В 2020 году был одобрен препарат Зокинви, которое продлевает жизнь. Исследование показало, что Зокинви увеличил продолжительность жизни больных прогерией на три месяца при его приеме в течение трех лет. В случае приема препарата в течение 11 лет, продолжительность жизни увеличивается на 2,5 года. Годовой курс лечения препаратом обходится примерно в 1 миллион долларов США.

Даниэльза — лекарство против нейробластомы

Нейробластомой называется вид рака, который возникает из незрелых нервных клеток, известных, как нейробласты. Это заболевание является самым распространенным видом опухолей головного мозга у детей. Однако нейробластома также может появиться в других частях тела, например, она часто возникает в надпочечниках.

Нейробластома может возникнуть в разных частях тела.

Нейробластома обычно диагностируется на поздних стадиях, кроме того, заболевание часто рецидивирует и становится невосприимчивым к лечению. В 2020 году был одобрен препарат Danyelza, который помогает при лечении рецидивирующей нейробластомы. Он применяется совместно с иммунотерапией. Годовой курс лечения обходится более чем 977 тысяч долларов США.

Равикти — препарат против нарушения цикла образования мочевины

Нарушения цикла образования мочевины (НЦМ) представляет собой врожденное заболевание, связанное с нарушением метаболизма. Из-за недостаточности ферментов или транспортных белков в организме нарушается процесс образования мочевины. Это приводит к повышению уровня аммония и развитию угрожающего жизни состояния.

Людям с НЦД в течение всей жизни приходится строго соблюдать режим питания, однако этого недостаточно, чтобы избежать накопления аммония. Поэтому для поддержания нормального состояния пациентам назначают препарат Равикти. Он представляет собой раствор для перорального применения, то есть применяется через рот. Стоимость одного флакона составляет более 5 тысяч долларов США, а лечение в год достигает почти 800 тысяч долларов США.

Стоимость одного флакона Равикти превышает 5000 долларов США.

Люмизим для лечения синдрома Помпе

Среди списка самых дорогих препаратов нельзя не упомянуть Люмизим, необходимый для устранения симптомов заболевания Помпе. При нем в организме накапливается гликогена, что приводит к нарушению функции пораженных органов, чаще всего мышц и печени.

Препарат вводят каждый две недели по 50 мг на килограмм массы тела. В результате каждый год лечение обходится в 520.000 — 625.000 долларов США. Препарат необходимо принимать в течение всей жизни.

Почему стоимость некоторых препаратов настолько высокая? Дело в том, что для их разработки требуются многие годы. Фармакологические компании при этом тратят миллиарды долларов, однако далеко не все лекарства получают в итоге одобрения. Поэтому компаниям приходится покрывать свои расходы.

источник